只用了8年时间,基因编辑技术发明者为何能获诺奖?

发布时间:2020-10-08来源:小时新闻

    2020年诺贝尔化学奖,首次同时授予2名女性科学家。

这两位是基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者:法国和美国科学家埃曼纽尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna),获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金(约合760万人民币)。

必威官网手机版医学院教授谢安勇介绍,今年获奖的CRISPR基因编辑技术目前主要应用于真核生物包括人、小鼠及植物或农作物上进行定点基因编辑,实现基因改变以改善人类生活,“一般来说,有关技术的诺贝尔奖基本上都是等技术相对成熟、应用得以推广后才能获得此荣誉,但今年获奖的基因剪刀技术从建立到得奖的速度相对较快,只用了8年时间,足以说明此项技术的发展及应用潜力。”

目前,基因剪刀技术已经在不少临床试验中得以应用,比如癌症的免疫治疗中,研究人员会用该技术将免疫细胞中免疫抑制或免疫负调控的因子去除,比如敲除免疫细胞T细胞中的PD-1基因,增强T细胞的杀伤能力,达到免疫治疗的效果。

谢安勇举例了单基因遗传病方面的治疗方法,“像Leber氏先天黑蒙病、地中海贫血等单基因遗传病,我们可以通过定点纠正原有的单基因突变,高效、准确地治疗这类病。此外,也能利用这项技术高效地改良农作物,要么提高抗旱能力,要么提高营养品质,要么增添花卉水果颜色,还可以使蘑菇和马铃薯的氧化减弱,产生类似‘保鲜’的效果。”

与前些年广泛应用的转基因技术相比,这项基因编辑技术更高效便捷。基因编辑基本不需要把额外的基因诱导进去内源基因组,只需要在基因组内部定点进行调控、改变,就能够实现基因变化。

谢安勇说,靶向性的定点基因编排技术其实之前就有开展过,比如ZFN和TALEN。“之前的技术是依据基因序列设置蛋白质结构,但设计繁琐,需要改变蛋白质结构,容易破坏编辑酶的功能,不易达到高效、简捷,难以推广。”

2018年11月,世界首例基因编辑婴儿出世,这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们一出生就天然抵抗艾滋病。但此事件在当时变引起轩然大波,受到了许多伦理质疑。

谢安勇认为:“这项技术确实是一把双刃剑,对生殖细胞的改变会从个体遗传下来,它是永恒的。目前技术未达到期望的精确度,脱靶等问题并未解决,这会导致被编辑的人产生意想不到的疾病。如果疾病遗传,整个人类群体基因就有改变的可能,这是不可预测的。”

他还强调,现在技术目前也只针对不具有生殖遗传性质的体细胞进行应用,更多考虑的是是否必需、能否拿来治疗没有其它治疗方式的患者。

对于基因剪刀技术的发展,谢安勇认为这项技术潜力还是很大的,除了通过定点诱导DNA断裂来实现基因编辑,还可以用于转录调控和单碱基的修饰,“其应用将是广泛的。”


小时新闻2020年10月7日


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